La FDA aprueba la primera inmunoterapia que puede evitar el quirófano en un tipo de cáncer de recto

La FDA aprueba el dostarlimab, una inmunoterapia que en un tipo concreto de cáncer de recto permite a muchos pacientes librarse del quirófano, la radioterapia y la quimioterapia.

Es la primera inmunoterapia autorizada para este cáncer en una fase en la que todavía se puede curar. Pero solo sirve para un subgrupo. Son los tumores con un fallo en el sistema que repara el ADN (llamados dMMR o MSI-H): entre el 5 % y el 10 % de los cánceres de recto.

La aprobación se conoció el 19 de octubre. Se apoya en el ensayo AZUR-1, con 154 pacientes, que dirige la oncóloga Andrea Cercek en el Memorial Sloan Kettering Cancer Center de Nueva York. Lo ha anunciado la farmacéutica GSK, que fabrica el fármaco (Jemperli), en su nota oficial, y la FDA lo recoge en su listado de aprobaciones.

¿Qué han conseguido?

Los pacientes recibieron solo el fármaco, en vena, cada tres semanas durante seis meses. Sin quirófano ni radioterapia de entrada.

Un año después, los médicos del ensayo no encontraban rastro del tumor en el 68 % de los pacientes evaluados. Un comité independiente, que es la medida que cuenta para la FDA, lo confirmó en el 47 %: casi la mitad.

Ese dato todavía crecerá. Otros 38 pacientes ya no tienen rastro del tumor, pero aún no llevan un año de seguimiento. Entre los que respondieron no se ha registrado ninguna recaída tras una mediana de más de dos años.

Por qué importa: el tratamiento habitual combina quimioterapia, radioterapia y cirugía. Funciona, pero puede dejar secuelas para siempre en el intestino, la vida sexual o la fertilidad, y a veces una bolsa de colostomía.

De 12 pacientes a una aprobación

La historia empezó en 2022 con un estudio pequeño en The New England Journal of Medicine. Los 12 primeros pacientes tratados se quedaron sin rastro del tumor.

Aquel 100 % dio la vuelta al mundo, pero eran solo 12 personas. AZUR-1 era la prueba con mucha más gente, y el resultado es bueno aunque más modesto.

«Los resultados de AZUR-1 demuestran el potencial de un enfoque de tratamiento fundamentalmente distinto», ha declarado Cercek, investigadora principal del ensayo, en el comunicado de GSK. El propio comunicado indica que tiene intereses económicos relacionados con la compañía.

Lo que el estudio no dice

Es una aprobación acelerada: la FDA la concede con resultados prometedores, pero exige más pruebas para mantenerla. El ensayo no tiene grupo de comparación, todos recibieron el fármaco. Y los datos completos aún no están publicados en una revista; se presentarán en el congreso europeo de oncología (ESMO).

No sirve para la mayoría de cánceres de recto, solo para ese 5-10 %. Uno de cada cinco pacientes tuvo efectos adversos graves. Y nadie sabe aún cuál es el riesgo de que el tumor vuelva a largo plazo.

Qué puedes hacer

Si a ti o a alguien cercano le diagnostican un cáncer de recto, pregunta si se ha analizado el tumor para saber si es dMMR o MSI-H. Se hace sobre la biopsia y cambia las opciones. En Europa este uso del dostarlimab todavía no está autorizado.

Para todos los demás, lo que más vidas salva sigue siendo detectarlo pronto. Si te llega la carta del cribado con el test de sangre oculta en heces, hazlo. Y si ves sangre en las heces o un cambio en el ritmo intestinal que dura semanas, consulta, tengas la edad que tengas. Los hábitos también cuentan: más fibra y menos ultraprocesados.

Fuente

• FDA. Oncology (Cancer)/Hematologic Malignancies Approval Notifications: dostarlimab-gxly (Jemperli), aprobación acelerada para cáncer de recto localmente avanzado (estadio II-III) dMMR/MSI-H, 19/10/2026. fda.gov.
• GSK (19/10/2026): Jemperli (dostarlimab-gxly) approved in US as first and only immunotherapy for adults with MSI-H/dMMR locally advanced rectal cancer. Ensayo AZUR-1: fase 2, abierto, de un solo brazo, 154 pacientes sin tratamiento previo. Respuesta clínica completa mantenida a 12 meses: 47 % (54/116; IC 95 %: 37-56) por revisión central independiente y 68 % (98/144; IC 95 %: 60-76) según los investigadores. Efectos adversos graves: 20 %. Origen de la cita de Andrea Cercek y de la cifra del 5-10 %.
• Cercek A, Lumish M, Sinopoli J, et al. PD-1 Blockade in Mismatch Repair–Deficient, Locally Advanced Rectal Cancer. N Engl J Med. 2022;386:2363-2376. DOI: 10.1056/NEJMoa2201445. PMID: 35660797.

Divulgación basada en evidencia. No sustituye consejo médico. Este artículo resume una decisión regulatoria de Estados Unidos y los datos preliminares del ensayo que la respalda; no es una recomendación de tratamiento ni permite valorar casos individuales.